(一)治疗
　　无特殊疗法。畸形严重者应予手术矫形。对感染和心力衰竭的病人，应进行对症处理。同种移植：通过向遗传病个体植入同种含正常基因的细胞，组织或器官，以期在受体内产生相应的有活性的酶及其他基因产物，达到治疗目的。移植物在受体内可能通过两种机制发挥作用：
　　(二)预后
　　预后不良，通常在2～8岁内死亡，多死于感染和心力衰竭。