萎缩侧索硬化的确切发病机制至今尚未清楚。近年的研究主要集中在铜锌超氧歧化酶基因突变学说、兴奋性氨基酸毒性学说、自身免疫学说和神经营养因子学说。故目前尚无有效的预防方法。早期发现、早期诊断、早期有效的对症处理，加强临床医疗护理，是改善患者生存质量的重要内容。